在过去的一年里，中枢神经系统（CNS）药物研发领域经历了一场波澜壮阔的旅程，既见证了历史性的突破，也遭遇了沉重的挫折。精神分裂症和阿尔兹海默症等复杂疾病的新药研发，成为了这场旅程中的焦点。
精神分裂症治疗领域迎来了35年来的首款新药——KarXT。这款由Karuna研发的药物，在获得美国食品与药物管理局（FDA）批准上市后，不仅验证了百时美施贵宝斥资140亿美元收购Karuna的决策正确性，也为精神分裂症患者带来了新的希望。KarXT的临床数据表现积极，显示了其在改善精神分裂症症状方面的显著效果。
然而，与KarXT的成功形成鲜明对比的是，艾伯维在精神分裂症领域的尝试却遭遇了重大挫折。艾伯维曾斥巨资收购Cerevel，期望通过其“王牌项目”emraclidine在精神分裂症市场上占据一席之地。然而，emraclidine在两项II期研究中未能达到预期终点，导致艾伯维股价暴跌，市值蒸发数百亿美元。这一结果让艾伯维在精神分裂症市场的布局遭受重创。
尽管如此，艾伯维并未放弃在CNS领域的探索。在宣布emraclidine失败的同时，艾伯维也公布了其另一核心管线帕金森药tavapadon在III期研究中的积极数据。这款全球首款选择性靶向多巴胺D1/D5受体亚型的部分激动剂，展现了在治疗帕金森病方面的潜力。艾伯维预计将在明年递交tavapadon的上市申请，期望能够为其神经板块带来新的增长点。
在阿尔兹海默症领域，同样上演了喜忧参半的剧情。礼来宣布其研发的donanemab获得FDA批准，用于治疗早期阿尔茨海默病的成年患者。这款药物在三期临床中显示出显著的疗效，延缓了患者的认知衰退和日常活动下降。这一结果让阿尔兹海默症患者和医疗界看到了新的曙光。
然而，并非所有阿尔兹海默症新药都能如愿以偿。Alector与艾伯维合作开发的AL002在II期研究中失败，未能显著减缓阿尔茨海默病患者的临床进展。这一结果让Alector决定停止对AL002的长期扩展研究，并计划裁员。Cassava Sciences的simufilam和Sage的Dalzanemdor也在阿尔茨海默症领域遭遇了失败。
尽管如此，CNS领域依然不乏好消息。一些罕见的神经系统疾病在2024年迎来了突破。例如，FDA批准了Orchard开发的基因疗法Lenmeldy，用于治疗变色性白细胞营养不良症；批准了首款杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法Elevidys的扩展适应症；还批准了首个治疗C型尼曼-匹克病的药物Miplyffa上市。这些突破为罕见病患者带来了新的治疗选择。
在整个CNS领域，新药研发的难度和挑战依然巨大。但正是这些挑战，激发了药企不断探索和创新的热情。尽管失败频频，但药企们依然坚定布局，前赴后继地投入到CNS新药研发中。他们相信，通过不断的努力和创新，终将为更多患者带来希望和曙光。
